Premio Telethon Farmindustria a Laura Rigon

Vi è anche la dottoressa Laura Rigon fra le tre vincitrici del Premio Telethon Farmindustria volto a valorizzare i migliori studi in ambito neonatologico.

La ricercatrice dell’Istituto di Ricerca Pediatrica Città della Speranza (Laboratorio di Diagnosi e Terapia della Malattie Lisosomiali) si è aggiudicata un riconoscimento di 10mila euro per uno studio sulla “efficacia della somministrazione di nanoparticelle per la mucopolisaccaridosi di tipo II”, pubblicato nel 2019 nella rivista “International journal of molecular sciences” e di cui è prima firmataria.

La mucopolisaccaridosi di tipo II è una malattia genetica rara di tipo metabolico che si caratterizza per l’accumulo di particolari zuccheri, detti glicosaminoglicani (GAG), nei lisosomi, gli organelli cellulari deputati alla degradazione di varie molecole. L’accumulo dei GAG provoca, nel tempo, la degenerazione di organi e tessuti. In circa due terzi dei pazienti ciò comporta un coinvolgimento neurologico.

“Lo studio in questione fa leva su un approccio personalizzato di nanomedicina, vale a dire su nanoparticelle polimeriche modificate in modo mirato per trasportare l’enzima terapeutico al cervello – spiega la dott.ssa Rigon –. Lo studio in vivo ha dimostrato come, dopo alcune settimane, si registri una significativa riduzione dei depositi di GAG nei tessuti del cervello, così come una riduzione di alcuni marcatori neurologici e infiammatori, favorendo un miglioramento generale della patologia cerebrale”.

“Il prossimo obiettivo sarà quello di ottimizzare ulteriormente la formulazione delle nanoparticelle per ottenere una maggiore efficacia dell’approccio proposto”, conclude la ricercatrice.

Il Premio testimonia l’impegno di Farmindustria e Fondazione Telethon nel diffondere la Ricerca scientifica in Italia. E promuovere – allo stesso tempo – la professionalità delle donne impegnate in Ricerca&Sviluppo, contribuendo così allo sviluppo di terapie nuove o sempre più efficaci per le malattie neonatali.